📰 Hämophilie B: Gentherapie nach fünf Jahren noch wirksam

Orlando – Die erste zugelassene Gentherapie der Hämophilie B, Etranacogen Dezaparvovec, hat bei fast allen Teilnehmenden zu einer ausreichenden Produktion des Gerinnungsfaktors IX geführt, die sie auch nach 5 Jahren noch weitgehend vor Blutungen schützt. Dies zeigt die Nachbeobachtung der Zulassungsstudie, deren Ergebnisse auf der Jahrestagung...