📰 Duchenne-Muskeldystrophie: FDA erlaubt Fortsetzung der Gentherapie Elevidys trotz Todesfällen

Silver Spring – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat nach 2 Todesfällen an akutem Leberversagen die Indikation für eine umstrittene Gentherapie der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingeschränkt. Zukünftig dürfen mit Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys) nur noch Kinder behandelt werden, die im Alter von 4 Jahren noch gehfähig sind. In...