London – Die CRISPR-Cas9-basierte Gentherapie durch Nexiguran-Ziclumeran kann durch eine einmalige Infusion die Produktion von Transthyretin dauerhaft stoppen und das Fortschreiten einer Transthyretin-Amyloidose (ATTR) verlangsamen. Nachdem eine frühere Studie die Wirksamkeit bei der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) belegt...